מחקר מוכיח את יעילותו ובטיחותו של טיפול גנטי לזיהום HIV

מדענים אמריקאים מאוניברסיטת קליפורניה, לוס אנג'לס, הוכיחו את בטיחותו של טיפול גנטי לזיהום HIV. המחקר נערך על ידי מומחים בראשות רונלד ט. מיטסויאסו. לימפוציטים מסוג T הם המטרות העיקריות עבור נגיף הכשל החיסוני. הנגיף חודר לתא הודות לנוכחות קולטן ספציפי על פני השטח שלו, המקודד על ידי הגן CCR5.

שיטת הריפוי הגנטי של זיהום HIV מבוססת על חיסול גן זה מלימפוציטים מסוג T אנושיים, ולאחר מכן מוזרקים התאים שעברו שינוי. במהלך הטיפול, כשליש מלימפוציטים מסוג T קיבלו את הגן CCR5 המוטנטי, מה שהפך את התאים לחסינים כמעט לחלוטין מפני נגיף הכשל החיסוני.

מדענים ערכו שני מחקרים בהם הסכימו 15 אנשים להשתתף. החולים היו במעקב רפואי במשך שנה לאחר הכנסת לימפוציטים מסוג T שעברו שינוי. במהלך שנה, כל החולים הראו עלייה יציבה בלימפוציטים מסוג T, ושלושה ראו ירידה בעומס הנגיפי. בנוסף, לא ניתן היה לאשר את נוכחותו של HIV בדם של מטופל אחד.

ראש הפרויקט הסביר זאת בכך שלמטופל זה כבר היה עותק אחד של הגן המוטנטי CCR5, כך שלאחר החדרת לימפוציטים מסוג T שעברו שינוי, היו לו כפליים תאים שלא היו רגישים לנגיף.

תוצאות המחקר הראו כי ריפוי גנטי לזיהום HIV יעיל ובטוח לבני אדם. לימפוציטים מסוג T שעברו שינוי נשארו בדם המשתתפים במשך שנה לפחות.