תרופה להסרת שומן בטני עוברת את השלב הסופי לפני אישור ה-FDA

מה אם הייתם יכולים להזריק תרופה ישירות ל"אזור בעייתי" - כמו הבטן שלכם - כדי להרוג תאי שומן ולהפחית משקעי שומן באזור הספציפי הזה? זה מה שמציעה תרופה חדשה של חברת Caliway Pharmaceuticals מטייוואן: הזריקה הראשונה בעולם שגורמת למוות תאי מתוכנת באזור יעד, כמו הבטן או הירכיים שלכם.

התרופה, הנקראת CBL-514, היא תרכובת מולקולרית קטנה הגורמת לאפופטוזיס של אדיפוציטים (תאי שומן), הורגת אותם במקום "להרעיב" אותם, ומאפשרת הפחתה מהירה של משקעי שומן תת עוריים באזורים ספציפיים תוך מספר שבועות בלבד לאחר מנה אחת. היא נבדקת כעת בשלוש דרכים:

• הפחתת שומן ללא ניתוח,
• טיפול במחלת דרקום (בה נוצרים גידולים שומניים כואבים בכל הגוף),
• טיפול בצלוליטיס.

"כאשר ניתן באופן תת עורי, CBL-514 הדגים פרופיל בטיחות וסבילות חיוביים, תוך סיפוק הפחתת שומן מקומית משמעותית ללא ניתוח והניבה תוצאות דומות לשאיבת שומן", אמר קאליוויי.

בעוד שהתרופה נחקרת למגוון שימושים, המוקד העיקרי - וזה שצפוי להגיע לשוק ראשון - הוא הפחתה לא ניתוחית של שומן בטני בעייתי.

CBL-514 כבר השלים בהצלחה שני ניסויים קליניים שלב 2 (CBL-0204 ו-CBL-0205) והוא מתכונן לערוך שני ניסויים קליניים גלובליים מרכזיים שלב 3 במחצית השנייה של 2025.

במחקר פאזה 2 שנערך לאחרונה על CBL-0205, 75% מהמשתתפים הראו ירידה של לפחות נקודה אחת בשומן הבטני בסולם דירוג שומן הבטני (AFRS) לאחר 4 שבועות של זריקה אחת. דבר זה אפשר לתרופה לעבור את סף היעילות של ה-FDA, למרות שהבטיחות והסבילות שלה הודגמו במחקר קודם.

עד כה, התרופה היחידה שאושרה להפחתת שומן מקומית היא ATX-101 (הזרקת חומצה דאוקסיכולית), אשר הוכחה כיעילה בהסרת שומן באזורים קטנים, אך קשורה לתופעות לוואי חמורות כגון נמק עור, כיבים, נזק עצבי וזיהום. CBL-514 לא הוכח כגורם לאף אחד מהסיבוכים הללו, אפילו במינונים מרובים הניתנים על פני אזורים גדולים בהרבה בגוף.

במחקר האחרון, יותר מ-75% מהמשתתפים השיגו את כמות היעד של הפחתת שומן לאחר זריקה אחת או שתיים, והפחתת השומן הממוצעת הייתה גבוהה ביותר מפי שניים. תוצאות אלו היו עקביות עם תוצאות מחקר שלב 2 הראשון, שפורסם בדצמבר 2024, שדיווח כי 76.7% מתוך 107 משתתפים שיפרו את ציוניהם בנקודה אחת לפחות בסולם AFRS בן חמש הנקודות. ושלושה רבעים מהמשתתפים הללו השיגו את התוצאה עם זריקה אחת בלבד.

"CBL-514 היא סוג חדש של תרופה המעוררת ליפוליזה שיכולה לגרום לאפופטוזיס של שומן וליפוליזה כדי להפחית שומן תת עורי באזור הטיפול ללא כל תופעות לוואי מערכתיות על מערכת העצבים המרכזית, מערכת הלב וכלי הדם ומערכת הנשימה", ציינה החברה. "המחקרים הפרה-קליניים שלנו הראו ש-CBL-514 מפעיל את מתווכי האפופטוזיס caspase-3 ואת יחס Bax/Bcl-2, ולאחר מכן גורם לאפופטוזיס של שומן in vivo וב-in vitro."

בעוד שלתרופה יש שימוש אסתטי ברור - עיצוב גוף ללא ניתוח - ייתכן שיש לה גם יתרונות רחבים יותר. שומן בטני, במיוחד בקרב מבוגרים בגיל העמידה ומבוגרים יותר, קשור למספר מצבים בריאותיים חמורים, כולל כאב כרוני, שבץ מוחי ומחלות לב וכלי דם. בעוד ש-CBL-514 אינו מכוון ישירות לשומן הבטני העמוק יותר באזור זה, הוא יכול להפחית את השומן התת עורי ביותר מ-25%, להפחית את הסיכון למחלות כרוניות ולהשפיע לטובה על שומן הבטני, שקשה לטפל בו.

עד כה, לא קיימת שיטה בטוחה, מקומית ולא ניתוחית להפחתת שומן בגוף.

בשנת 2023, אישר ה-FDA את CBL-514 כתרופה חדשה לניסוי (IND). שנה לאחר מכן, אישרה אותה גם סוכנות התרופות האירופית (EMA), והעניקה לה מעמד של תרופת יתום לטיפול במחלת דרקום.

בחודש מאי, קיבלה החברה אישור לעבור לשלב הסופי של הניסויים הקליניים; השלב הראשון של שלב 3 יתקיים בארה"ב ובקנדה, והשלב השני יתקיים בארה"ב, קנדה ואוסטרליה. שני המחקרים כבר מגייסים משתתפים. הקבוצה הראשונה של שלב 3 תכלול כ-300 משתתפים בכמעט 30 אתרים קליניים בצפון אמריקה.

"אנו שמחים שהגענו להסכמה עם ה-FDA בנוגע לעיצוב המחקר וההתוויה שלו", אמרה ויויאן לין, מנכ"לית Caliway. "הסוכנות הסכימה שההתוויה של 'הפחתת שומן בטני' מחזקת את ביטחוננו בערכו הייחודי של CBL-514 ובפוטנציאל שלו לשנות את סטנדרט הטיפול ברפואה אסתטית."

אם התרופה תוכיח את יעילותה במחקרים גדולים אלה, היא עשויה להגיע לשוק תוך 12 חודשים.

תוצאות הניסוי הקליני שלב II האחרון פורסמו בכתב העת Aesthetic Surgery Journal.